Cas9被认为是基因工程和医学的重要突破

2019-01-06 11:08

Genschere Crispr / Cas9被认为是基因工程和医学的重要突破,因为在他们的帮助下,DNA分子的突变可以被修复。现在,基于Crispr的研究人员开发出了另一种可能同样重要的基因剪刀。它不会修复DNA,而是修复RNA - 因此也就是分子,它在将基因编码转化为蛋白质中起着至关重要的作用。因此,REPAIR受洗系统可以防止遗传物质中的字母缺陷导致缺陷蛋白质,从而导致疾病。

Cas9被认为是基因工程和医学的重要突破

长期以来,遗传学家和生物医学科学家一直梦想能够简单地修复遗传物质中的致病突变。如果用一个替代患者细胞中有缺陷的DNA序列,那么遗传性疾病最终可以用这种基因疗法治愈。目前,研究人员的希望主要基于基因剪切Crispr / Cas9。最初在细菌中发现的基因区段和酶的这种组合能够结合基因组的特定DNA序列并将它们分离出来。然后,单元格自身的修复机制可确保正确补充此先前故障的部分。自从发现这些基因剪刀以来,研究人员已经用它们来治疗Duchenne肌营养不良症的老鼠。纠正人类细胞中的阿尔茨海默氏症突变并修复镰状细胞性贫血的基因缺陷。甚至在胚胎基因组中有道德争议的干预已经用这种方法进行了测试。

RNA而不是DNA

现在,David Cox和他在Broad研究所和麻省理工学院(MIT)的同事们取得了另一项突破:他们修改了Crispr基因剪刀,以便他们可以编辑RNA而不是DNA。它在我们的细胞中起着至关重要的作用,它作为细胞核基因和编码蛋白质产生之间的介质。如果要读取基因,其基因序列以RNA链的形式产生精确的拷贝。然后该RNA迁移到细胞质中的核糖体,在那里它作为蛋白质生产的蓝图。这里的诀窍是:如果你纠正了这个信使RNA中的错误序列,那么就可以在不需要干预DNA的情况下产生功能性蛋白质。

为了实现这种RNA修复,Cox和他的同事们一直在寻找Cas13酶组中合适的分子。已知这些酶与RNA连接并切割它们。研究人员发现细菌属Prevotella的酶PspCas13b。然后他们修改了这种酶,使其与RNA完全结合,但不再削减它。然后,他们将这种酶变体与一种名为ADAR2的蛋白质联系起来,该蛋白质将RNA序列中的碱基腺苷转化为肌苷,这是一种被视为鸟嘌呤的碱基。整个构建体 - “RNA编辑,用于可编程A至I更换”或简称为“修复” - 因此可以正确的点突变,使用了该遗传密码错误腺苷代替鸟嘌呤。

修复而不干预遗传物质

令人兴奋的是,这种新的修复工具是因为基因字母G到A的交换在人类基因组中非常常见,并且参与许多遗传性疾病,正如研究人员解释的那样。因此,这种突变尤其发生在杜兴氏肌营养不良症中,但也发生在遗传形式的癫痫和帕金森病中。“现在,REPAIR可以在不改变基因组的情况下纠正这些突变,”Cox解释道。他和他的同事已经测试了他们的新修复工具在细胞培养中的效果。研究人员故意将不同的鸟嘌呤 - 腺苷突变添加到细胞的遗传物质中,让REPAIR纠正这些错误。结果:REPAIR在20%到40%的RNA中逆转了错误。

“这种编辑RNA的新能力可以让我们有机会治疗许多疾病,而这几乎在所有类型的细胞中,”Cox同事张峰说。“修复系统独立于周围序列的操作,并可以在转录驱动任何腺苷基地”研究人员说:相比传统的Genscheren修复系统一直在做的几个关键优势。“此外,REPAIR直接转换腺苷肌苷没有它需要的细胞自身的修复机制。”通过这个系统有效地工作,即使在细胞如神经元,自己修复系统工作不良。因此,其他研究人员可以进一步优化和试用新的REPAIR系统,Cox和他的同事希望将来可以免费使用建筑指令。

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